Hàng nghìn bệnh nhân thuộc NHS sẽ được tiếp cận với thuốc này, The Telegraph đưa tin. Theo tổ chức từ thiện Diabetes UK, quyết định phê duyệt mang tính lịch sử từ các cơ quan quản lý "đánh dấu sự khởi đầu của một kỷ nguyên mới trong điều trị bệnh tiểu đường type 1".
Thuốc tên Teplizumab (tên thương mại là Tzield, do hãng dược phẩm Sanofi sản xuất), được phê duyệt sử dụng cho người lớn và trẻ em từ 8 tuổi trở lên đang ở giai đoạn đầu của bệnh tiểu đường type 1, tức là trước khi các triệu chứng lâm sàng xuất hiện. Các thử nghiệm lâm sàng đã chứng minh thuốc có khả năng làm chậm thời điểm phát bệnh đến 3 năm.
Trên thế giới hiện có hàng triệu người phải sống chung với bệnh tiểu đường type 1, riêng tại Vương quốc Anh là khoảng 400.000. Căn bệnh này thường khởi phát ở giai đoạn trẻ em hoặc thanh thiếu niên, xảy ra khi tuyến tụy sản xuất quá ít hoặc hoàn toàn không sản xuất insulin.
Insulin là hormone đóng vai trò cốt lõi giúp cơ thể chuyển hóa glucose vào các tế bào để tạo ra năng lượng. Do đó, bệnh nhân mắc bệnh này phải liên tục theo dõi chỉ số đường huyết và kiểm soát chúng bằng cách tiêm insulin hoặc sử dụng bơm tiêm tự động hàng ngày.
Loại thuốc mới này, vốn đã được cấp phép sử dụng trong hệ thống y tế tư nhân tại Anh vào năm ngoái, hoạt động bằng cách "huấn luyện" hệ thống miễn dịch ngừng tấn công các tế bào tuyến tụy. Bệnh nhân được truyền thuốc qua đường tĩnh mạch (IV) trong ít nhất 30 phút mỗi ngày, liên tục trong 14 ngày.
Viện Y tế và Chất lượng Điều trị Quốc gia Anh (NICE), cơ quan cấp phép thuốc trên, cho hay liệu pháp miễn dịch Teplizumab không giúp chữa khỏi hoàn toàn bệnh tiểu đường type 1 nhưng có khả năng hoãn thời gian bùng phát bệnh đến 3 năm, theo The Guardian. NICE ước tính có khoảng 1.100 bệnh nhân đủ điều kiện sử dụng Teplizumab trong năm đầu tiên và con số này sẽ duy trì khoảng 820 bệnh nhân mỗi năm trong những năm tiếp theo.
"Quyết định phê duyệt mang tính cột mốc đối với Teplizumab đánh dấu sự khởi đầu của một kỷ nguyên mới trong điều trị tiểu đường type 1. Lần đầu tiên sau 100 năm, chúng ta đã tiến xa hơn việc chỉ sử dụng insulin, nhờ vào một loại thuốc tác động trực tiếp vào nguyên nhân gốc rễ của bệnh", tiến sĩ Elizabeth Robertson, Giám đốc Nghiên cứu tại Diabetes UK, đánh giá.
Bà nhấn mạnh Teplizumab sẽ mang lại cho những người ở giai đoạn đầu của bệnh tiểu đường type 1 thêm nhiều năm sống thoải mái mà không bị áp lực bởi những yêu cầu khắt khe của việc điều trị bằng insulin, đồng thời có thêm thời gian quý báu để chuẩn bị tâm lý. Việc phát hiện sớm bệnh tiểu đường type 1 trước khi xuất hiện triệu chứng là chìa khóa để tối ưu hóa những lợi ích này. Mục tiêu hiện tại là đảm bảo quyền tiếp cận công bằng cho tất cả người đủ điều kiện.
Hiện tại, hai nghiên cứu được triển khai nhằm đánh giá tính khả thi của việc tầm soát bệnh tiểu đường type 1 tại Anh. Phát hiện sớm những người mắc bệnh đồng nghĩa với việc họ có thể được điều trị kịp thời bằng thuốc teplizumab.
Nghiên cứu "Tầm soát sớm bệnh tiểu đường tự miễn" (Elsa), do tổ chức Diabetes UK và Breakthrough T1D tài trợ, tầm soát cho trẻ em từ 2 đến 17 tuổi. Trong khi đó, một nghiên cứu độc lập khác tên T1DRA đang thực hiện tầm soát trên người trưởng thành từ 18 đến 70 tuổi.
"Lần đầu tiên, chúng ta có một phương pháp điều trị mang lại cho những người được chẩn đoán mắc tiểu đường type 1 ở giai đoạn đầu khoảng thời gian quý giá trước khi phải đối mặt với áp lực toàn diện từ căn bệnh", bà Helen Knight, Giám đốc Đánh giá Thuốc tại NICE, nhận định.
Chị Elena Boichak, sống tại thị trấn Newbury, hạt Berkshire, phát hiện con trai mình, bé Dima, 9 tuổi, mắc tiểu đường type 1 giai đoạn hai sau khi đăng ký cho con tham gia nghiên cứu tầm soát Elsa. "Là một người mẹ, điều quý giá nhất mà Teplizumab mang lại cho gia đình chúng tôi chính là thời gian. Mỗi tháng, mỗi năm mà Dima có thể tiếp tục sống một tuổi thơ bình thường mà không phải tiêm insulin, không phải tính toán lượng carbohydrate hay chịu áp lực hàng ngày của căn bệnh này đều vô cùng trân quý", chị chia sẻ.
Người mẹ này đánh giá việc tầm soát sớm và tiếp cận điều trị kịp thời có thể thay đổi hoàn toàn cách các gia đình đối diện với căn bệnh, giúp họ có tâm thế chủ động chuẩn bị thay vì rơi vào trạng thái khủng hoảng.
Tin Gốc: Vnexpress
